東京医科歯科大学の柿沼晴准教授や朝比奈靖教授らは、小児の肝臓の難病である先天性肝線維症をiPSで再現することに成功した。治療の標的となる可能性があるたんぱく質を突き止めた。薬剤を加えると病気を起こす異常な細胞の働きを抑えられることも確認した。治療で使える薬剤探索を続け、医師主導の臨床試験などを通じて治療法の開発を目指す。

先天性肝線維症は、消化を助ける液を肝臓に送る胆管が変形したり、肝臓が硬くなったりして機能不全になる。1万人から4万人に1人が発症する。発症すると肝臓移植しか有効な治療法がない。