京都大学は、2018年8月20日、iPS細胞を用いて血小板が減る難病を治療する臨床研究計画書を国に提出したと発表した。厚生労働省の審議を経て、1年以内の輸血を目指す。

臨床研究の対象は、血液成分が減る難病「再生不良性貧血」の中でも血小板が減る「血小板減少症」。他人の血小板を輸血しても拒絶反応で消えてしまい、効果が出ない特殊な例としている。

患者自身の細胞からiPS細胞を作り、血小板に育てて3回に分けて患者に輸血する。

費用は患者自身の細胞からiPS細胞を作るため、5000万円と高価。血液製剤を補うためにはコスト低減が欠かせない。