日本新薬は、2016年3月30日、核酸医薬品であるデュシェンヌ型筋ジストロフィー治療剤「NS-065」で、米国での前期第Ⅱ相臨床試験について治験許可申請を行ったと発表した。

デュシェンヌ型筋ジストロフィーは、男児に発症する最も頻度の高い遺伝子性筋疾患。ジストロフィンと呼ばれる筋肉細胞の骨組みを作るたんぱく質の遺伝子に変異が起こり、正常なジストロフィンが作れなくなることで、筋力が低下する。進行を遅らせるステロイド剤以外に有力な治療法は存在しない。

日本新薬の治療剤は、ジストロフィン遺伝子の一部の遺伝子情報を読み飛ばすことにより、筋機能の改善が期待されるという。